
Episode #47
Apitegromab aprovado: o primeiro remédio da AME que age no músculo
Em 11 de setembro de 2026 o FDA aprovou o Isembyld (apitegromab-mstn), da Scholar Rock, 19 dias antes do prazo: é o primeiro medicamento para AME que age no músculo, somado à terapia dirigida ao SMN2. Marina e Caio destrincham os números do estudo SAPPHIRE, o sinal de fraturas, e por que no Brasil o obstáculo agora é regulatório. O episódio traz ainda um estudo do Journal of Child Neurology que perguntou a 32 pais do que eles mais precisam, e uma revisão que explica a proteína SMN em linguagem simples. Curadoria de notícias — não é recomendação médica.

